DALLAS, 20 Yanvar – Circulation jurnalının bugünkü sürətli çıxış sayında dərc olunan araşdırmaya görə, həkimlər tezliklə bədənin müəyyən bir hissəsinə gedən gen terapiyasını venadaxili yeridə biləcəklər: Amerika Ürək Assosiasiyasının jurnalı.
"Genləri bədənin hər hansı bir hissəsinə selektiv şəkildə çatdırmaq üçün genetik cəhətdən yaradılmış "dizayner" gen terapiyasını layihələndirmək və qurmaq mümkün ola bilər" dedi. Şotlandiyanın Qlazqo Universitetində molekulyar tibb üzrə oxucu."İndi bunu edə bilmərik, çünki vurulanların çoxu qaraciyər tərəfindən sekvestr olunacaq." Qaraciyər digər funksiyalar arasında qanı yad maddələrdən təmizləyir.
Gen terapiyası müalicə genlərinin insanlar üçün zərərsiz olan və ya xəstəliyə səbəb olan komponenti çıxarılan virusa daxil edilməsini nəzərdə tutur. Daha sonra virus gen terapiyası olan ərazini "yoluxdurduğu" bədənə yeridilir və ya yeridilir.
Beykerin komandası adeno-associated virus (AAV) adlı virusu yenidən dizayn etdi ki, o, qaraciyər tərəfindən karantində qalmasın, əksinə, qan dövranında bədəndəki xüsusi hüceyrələri "yoluxdurmaq" üçün kifayət qədər uzun müddət qaldı - bu halda, damar endotel hüceyrələri (EC). Yeni terapiya qan damarlarının içini əhatə edən damar endotel hüceyrələrini hədəf alır.
"Qan axını ilə davamlı təmasda olan və ürək-damar anomaliyalarında iştirak edən damar endotel hüceyrələri gen terapiyası üçün uyğun hədəflərdir" dedi.
Baker, AAV-nin vacib olduğunu söylədi, çünki bir dozadan uzunmüddətli gen ifadəsi potensialına malikdir. Bu, virusun gen terapiyası aparmaq üçün istifadə edildiyi digər laboratoriyaların hemofiliya tədqiqatlarının nəticələrinə əsaslanır. Bu tədqiqatlarda Baker, tək bir dozanın beş ilə qədər davam edə biləcəyini, tədqiqatlar davam etdiyi üçün bəlkə də daha uzun sürə biləcəyini söylədi. AAV həm də yaxşı seçimdir, çünki insanlarda xəstəliyə səbəb olmur.
"Sistemli şəkildə inyeksiya edilə bilən gen transfer vasitələrinin yaradılması konsepsiyası bir sıra potensial ürək-damar gen terapiyası üçün vacibdir, xüsusən də hədəf sahəyə girişin yalnız real şəkildə qan axını ilə əldə oluna bildiyi şəraitdə" dedi. "Bu iş ilk dəfə göstərir ki, bu, sistemli gen çatdırılması üçün AAV vasitələrini modifikasiya etmək üçün hüceyrə-spesifik peptidlərdən istifadə etməklə mümkündür.
Tədqiqatçılar virusu iki yeni peptid və ya EC-lərə xüsusi olaraq bağlanan kiçik zülallarla dəyişdirdilər. Baker bildirib ki, onlar bu peptidləri virusa daxil edərək, mahiyyətcə dizayner virusu yaratmaq üçün endotel hüceyrələrini seçən zülallar yaratdılar.
Peptidlər msl və mtp adlanır. AAV-nin dəyişdirilməmiş forması "vəhşi tip" və ya AAVwt adlanır. Virusun dəyişdirilmiş formaları AAVmsl və AAVmtp adlanır.
Baker və həmkarları dəyişdirilmiş virusların laboratoriyada, eləcə də siçanlarda endotel hüceyrələri ilə necə qarşılıqlı əlaqədə olduğunu tədqiq ediblər. Laboratoriya tədqiqatlarında tədqiqatçılar dəyişdirilməmiş virusun qaraciyər hüceyrələrində EK-lərə nisbətən 100 dəfə daha çox yoluxucu olduğunu göstərdilər. Bununla belə, dəyişdirilmiş virus damar EK-ləri üçün daha əlverişli yoluxuculuğa malik idi, Baker dedi.
Siçanlar üzərində aparılan tədqiqatlarda dəyişdirilmiş viruslar əsas orqanlarda, əsasən də qaraciyərdə vəhşi tipdən daha aşağı səviyyədə toplanıb. İkincisi, dəyişdirilmiş AAV qan dövranında vəhşi tipli AAV-dan daha uzun müddət qaldı, ehtimal ki, qaraciyər sekvestrinin azalması səbəbindən. Həmçinin, dəyişdirilmiş virus hədəf damar endotelinin yerində toplanıb.
Baker dedi ki, onun nəticələri ürək-damar sisteminə gen çatdırılmasının seçiciliyini və səmərəliliyini artıra bilər ki, bu da ondan istifadənin təhlükəsizliyini artıra bilər.
